每年的5月5日是世界肺动脉高压日，旨在提升全球对肺动脉高压（PH）的认知、推动早期筛查与规范诊疗。肺动脉高压并非单一疾病，而是以肺动脉压力异常升高为核心特征的一组复杂肺血管疾病，由于嘴唇呈现不同程度的蓝紫色，“蓝嘴唇”成了国际公认对肺动脉高压患者的称呼。其中动脉型肺动脉高压（PAH）进展隐匿、预后凶险，长期以来被称为“心血管领域的癌症”。

近年来，随着诊断标准更新、靶向药物迭代与多学科管理体系完善，肺动脉高压的诊疗格局已发生根本性改变。本文结合最新国际综述与临床指南，从流行病学、分类诊断、治疗与长期管理到未来方向，系统梳理核心进展，以期为临床工作者提供实用参考。

一、流行病学：从罕见病到被低估的公共健康问题

传统认知中，PH曾被误认为罕见病，但最新流行病学数据显示，其疾病负担远高于既往估计。PH约影响1%的总人口，在65岁以上老年人群中患病率更是高达10%；在心力衰竭患者中，超过50%合并不同程度的PH，成为影响心衰预后的重要危险因素。

从性别分布来看，肺动脉高压呈现显著的女性易感特征，男女患病比例约为1:4.8，育龄期女性为高发人群。

儿童肺动脉高压可发生于全年龄段，病因与临床表现和成人有所不同，一旦发病进展更快，需要尽早识别与干预。

二、分类与诊断：标准更新，精准分型是规范治疗前提

WHO 五大临床分类

基于病因，世界卫生组织（WHO）将PH分为五大临床类别，分类决定治疗方向，是临床决策的基础：

第一类：PAH：最罕见但预后最差，仅该亚型可常规使用肺血管扩张靶向治疗，包含特发性、遗传性、药物诱导、结缔组织病相关等亚型；

第二类：左心疾病相关性PH：最常见类型，由左心衰竭、瓣膜病等导致左房压力升高传导所致；

第三类：肺部疾病/缺氧相关性PH：继发于慢阻肺、间质性肺病、睡眠呼吸暂停等慢性缺氧性肺病；

第四类：慢性血栓栓塞性PH（CTEPH）：由肺动脉血栓机化梗阻导致，是唯一可通过手术治愈的PH亚型；

第五类：机制不明/多因素PH：涵盖血液病、系统性疾病、代谢病等所致PH。

WHO PH分类

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血流动力学诊断标准更新

右心导管检查（RHC）是PH诊断的“金标准”。2022年ESC/ERS指南对诊断阈值做出关键更新：将静息平均肺动脉压（mPAP）诊断界值从25 mmHg降至20 mmHg，并提出“早期肺动脉高压”概念，即mPAP 21~24 mmHg已提示不良预后风险升高，助力疾病早筛早诊。

同时结合肺毛细血管楔压（PAWP）、肺血管阻力（PVR）精准分型：

毛细血管前PH（PAH、CTEPH）：mPAP＞20 mmHg，PAWP≤15 mmHg，PVR＞2 WU；

单纯毛细血管后PH（左心疾病所致）：mPAP＞20 mmHg，PAWP＞15 mmHg，PVR≤2 WU；

混合性PH：mPAP＞20 mmHg，PAWP＞15 mmHg，PVR＞2 WU。

标准化诊断流程

临床疑似PH患者，需遵循“筛查—病因鉴别—确诊分型”的标准化路径：以临床症状评估+经胸超声心动图为初筛核心，结合胸片、肺功能、血气分析、高分辨率CT、V/Q肺显像等明确病因，最终通过右心导管检查确诊并完成血流动力学分型。对于特发性、遗传性PAH，推荐行相关基因检测，为遗传咨询与精准治疗提供依据。

三、治疗与长期管理：风险驱动的全程策略

第一类PAH：靶向治疗与风险分层

急性血管反应试验阳性患者首选大剂量钙通道阻滞剂（CCB）；阴性患者则根据危险分层选择方案。目前获批的靶向药物覆盖三大通路：①内皮素通路：内皮素受体拮抗剂（ERA）；②一氧化氮（NO）通路：5 型磷酸二酯酶抑制剂（PDE5i）、可溶性鸟苷酸环化酶激动剂（sGCS）；③前列环素通路：前列环素类似物与前列环素受体激动剂（依前列醇、曲前列尼尔、司来帕格）。

临床采用三层危险分层模型（低危＜5%、中危 5%~20%、高危＞20%，1年死亡风险），遵循低危单药、中危双联、高危三联的治疗原则。治疗后需定期复查评估，每3~6个月规律随访，综合评估WHO功能分级、6分钟步行距离、BNP/NT-proBNP及右心功能，核心目标为长期维持低危状态。

随着规范化治疗的普及，特发性PAH 5年生存率已从既往40%提升60%~70%，早期诊断并持续维持低危的患者，生存期可接近正常人群。若治疗未达标，应及时升级方案，进一步优化治疗策略。

PAH 治疗策略与随访

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其他类别PH：以治疗原发病为核心，预后各异

第二类PH：以治疗左心基础疾病为核心，不常规使用PAH靶向药；预后取决于左心功能改善程度。

第三类PH：以长期氧疗、控制基础肺病为主，间质性肺病相关PH可谨慎使用吸入曲前列尼尔；晚期肺病患者的预后相对较差，常需评估肺移植。

第四类CTEPH：终身抗凝，首选肺动脉内膜剥脱术（术后3年生存率约90%），不能手术者行球囊肺动脉成形术（BPA）联合利奥西呱；成功手术者预后极佳，部分可实现临床治愈。

第五类PH：针对原发病治疗，疑难病例转诊肺动脉高压专科中心；预后与原发病的控制情况直接相关。

四、未来方向：从血管扩张到疾病修饰

除了规范当前的治疗与随访，PH领域的研究也在不断突破，推动治疗理念从“血管扩张”向“疾病修饰”转变。

以Sotatercept为代表的新型生物制剂，通过调控BMP/TGF-β信号通路恢复血管稳态，在关键临床试验中显著提升运动耐量、降低肺血管阻力并改善心功能标志物，为PAH带来了首个疾病修饰治疗方案。与此同时，Tyvaso DPI、吸入伊马替尼、ralinepag等新型药物不断涌现。

肺动脉高压的精准诊疗高度依赖多学科协作与专业化平台。国际指南明确强调，疑似或确诊患者应尽早转诊至肺动脉高压专科中心。真实世界数据显示，专科中心管理的PAH患者3年生存率可达89%，显著优于普通医疗机构。

以疾病修饰治疗为突破、以专科中心为依托，肺动脉高压正从“凶险罕见病”逐步转变为可长期管理、预后持续改善的慢性疾病。

从诊断标准的精准更新，到靶向联合与新型药物的突破；从规范长期管理，到专科中心多学科协作——肺动脉高压已从“不治之症”变为“可防、可诊、可治”的慢性疾病。

5月5日世界肺动脉高压日，既是对疾病认知的普及，更是对临床规范化诊疗的推动。把握最新进展、落实早期筛查、践行分层施治、坚持长期管理、依托专科中心，将为每一位肺动脉高压患者带来更长的生存期与更高的生活质量。

参考文献Cacia M, Imbalzano E, Ciconte VA, et. Pulmonary Hypertension: Let's Take Stock! Life (Basel). 2025 Jul 18;15(7):1137.

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